.: ORİJİNAL ARAŞTIRMA
Twenty Years of Experience; Hemophilic Arthropathy Rates and Correlation with Treatment Modalities: Ege Hemophilia Council Data. A Single-Center Experience Among 583 Turkish Patients: A Cohort Study
Yirmi Yıllık Tecrübe; Hemofilik Artropati Oranları ve Tedavi Yöntemleriyle İlişkisi: Ege Hemofili Konseyi Verileri. 583 Türk Hastada Tek Merkez Deneyimi: Kohort Çalışması
Turkiye Klinikleri J Med Sci. 2023;43(4):350-9
doi: 10.5336/medsci.2023-99918
Makale Dili: EN
Tam Metin
Ücretsiz Erişim
ABSTRACT
Objective: This study aims to investigate the evolving landscape of hemophilia care over two decades, focusing on patients with hemophilic arthropathy. We analyze demographic shifts, treatment patterns, and their impact on patient outcomes, providing insights into the challenges and progress in managing this rare but debilitating disorder. Material and Methods: Data from the Ege Hemophilia Joint Council spanning 20 years, covering 583 patients, were examined. Patient demographics, treatment patterns, and outcomes were comprehensively evaluated. The analysis involved descriptive statistics, comparative analyses, regression models, subgroup assessments, and temporal trend visualizations. Results: Demographically, the study revealed an increasing average age of patients, with a predominant male population. Hemophilia A and B patients, primarily those with severe cases, were the focus of the study, with 10% of patients having inhibitors. The Ege Hemophilia Joint Council's reach extended to patients from across Türkiye. Prophylactic treatment witnessed a rising trend, particularly in the last decade. Joint complications, especially knee issues, remained a primary concern, with emerging trends in ankle involvement and decreasing elbow complications. Use of orthopedic aids declined, indicating improved care. Conclusion: This research highlights the importance of tailored care, prophylaxis, and timely orthopedic interventions in managing hemophilic arthropathy. The Ege Hemophilia Joint Council serves as a national center for comprehensive care. While progress is evident, the study emphasizes the ongoing commitment needed to ensure accessible and effective treatment, reducing the impact of hemophilic arthropathy on patients' lives.
Keywords: Hemophilia A; hemophilia B; radioisotopes; joint diseases; arthritis
Objective: This study aims to investigate the evolving landscape of hemophilia care over two decades, focusing on patients with hemophilic arthropathy. We analyze demographic shifts, treatment patterns, and their impact on patient outcomes, providing insights into the challenges and progress in managing this rare but debilitating disorder. Material and Methods: Data from the Ege Hemophilia Joint Council spanning 20 years, covering 583 patients, were examined. Patient demographics, treatment patterns, and outcomes were comprehensively evaluated. The analysis involved descriptive statistics, comparative analyses, regression models, subgroup assessments, and temporal trend visualizations. Results: Demographically, the study revealed an increasing average age of patients, with a predominant male population. Hemophilia A and B patients, primarily those with severe cases, were the focus of the study, with 10% of patients having inhibitors. The Ege Hemophilia Joint Council's reach extended to patients from across Türkiye. Prophylactic treatment witnessed a rising trend, particularly in the last decade. Joint complications, especially knee issues, remained a primary concern, with emerging trends in ankle involvement and decreasing elbow complications. Use of orthopedic aids declined, indicating improved care. Conclusion: This research highlights the importance of tailored care, prophylaxis, and timely orthopedic interventions in managing hemophilic arthropathy. The Ege Hemophilia Joint Council serves as a national center for comprehensive care. While progress is evident, the study emphasizes the ongoing commitment needed to ensure accessible and effective treatment, reducing the impact of hemophilic arthropathy on patients' lives.
Keywords: Hemophilia A; hemophilia B; radioisotopes; joint diseases; arthritis
ÖZET
Amaç: Bu çalışma, hemofilik artropatili hastalara odaklanarak, hemofili bakımının 20 yıl boyunca gelişen manzarasını araştırmayı amaçlamaktadır. Çalışma; demografik değişiklikleri, tedavi modellerini ve bunların hastalar üzerindeki etkilerini analiz ederek, bu nadir fakat yıpratıcı hastalığın yönetimindeki zorluklara ve ilerlemeye ilişkin içgörüler sağlamaktadır. Gereç ve Yöntemler: Ege Hemofili Ortak Konseyi'nin 20 yıllık 583 hastayı kapsayan verileri incelendi. Hasta demografik özellikleri, tedavi modelleri ve sonuçları kapsamlı bir şekilde değerlendirildi. Analiz, tanımlayıcı istatistikleri, karşılaştırmalı analizleri, regresyon modellerini, alt grup değerlendirmelerini ve zamansal eğilim görselleştirmelerini içeriyordu. Bulgular: Demografik olarak, çalışma, erkek nüfusun ağırlıklı olduğu, hastaların ortalama yaşının arttığını ortaya çıkardı. Hemofili A ve B hastaları, özellikle de ciddi vakaları olan hastalar, çalışmanın odak noktasıydı; hastaların %10'unda inhibitör vardı. Ege Hemofili Ortak Konseyi'nin erişimi Türkiye'nin her yerinden hastalara ulaştı. Profilaktik tedavi, özellikle son 10 yılda artış eğilimine girmiştir. Eklem komplikasyonları, özellikle de diz sorunları, ayak bileği tutulumunda ortaya çıkan eğilimler ve dirsek komplikasyonlarının azalmasıyla birlikte birincil endişe kaynağı olmaya devam etti. Ortopedik yardımların kullanımı azaldı, bu da bakımın iyileştiğine işaret etmektedir. Sonuç: Bu araştırma, hemofilik artropati tedavisinde kişiye özel bakım, profilaksi ve zamanında ortopedik müdahalelerin önemini vurgulamaktadır. Ege Hemofili Konseyi, kapsamlı bakım için ulusal bir merkez olarak hizmet vermektedir. Bu çalışma, hemofilik artropatinin, hastaların yaşamları üzerindeki etkisini azaltarak, erişilebilir ve etkili tedaviyi sağlamak için gereken kararlılığı vurgulamaktadır.
Anahtar Kelimeler: Hemofili A; hemofili B; radyoizotop; eklem hastalıkları; artrit
Amaç: Bu çalışma, hemofilik artropatili hastalara odaklanarak, hemofili bakımının 20 yıl boyunca gelişen manzarasını araştırmayı amaçlamaktadır. Çalışma; demografik değişiklikleri, tedavi modellerini ve bunların hastalar üzerindeki etkilerini analiz ederek, bu nadir fakat yıpratıcı hastalığın yönetimindeki zorluklara ve ilerlemeye ilişkin içgörüler sağlamaktadır. Gereç ve Yöntemler: Ege Hemofili Ortak Konseyi'nin 20 yıllık 583 hastayı kapsayan verileri incelendi. Hasta demografik özellikleri, tedavi modelleri ve sonuçları kapsamlı bir şekilde değerlendirildi. Analiz, tanımlayıcı istatistikleri, karşılaştırmalı analizleri, regresyon modellerini, alt grup değerlendirmelerini ve zamansal eğilim görselleştirmelerini içeriyordu. Bulgular: Demografik olarak, çalışma, erkek nüfusun ağırlıklı olduğu, hastaların ortalama yaşının arttığını ortaya çıkardı. Hemofili A ve B hastaları, özellikle de ciddi vakaları olan hastalar, çalışmanın odak noktasıydı; hastaların %10'unda inhibitör vardı. Ege Hemofili Ortak Konseyi'nin erişimi Türkiye'nin her yerinden hastalara ulaştı. Profilaktik tedavi, özellikle son 10 yılda artış eğilimine girmiştir. Eklem komplikasyonları, özellikle de diz sorunları, ayak bileği tutulumunda ortaya çıkan eğilimler ve dirsek komplikasyonlarının azalmasıyla birlikte birincil endişe kaynağı olmaya devam etti. Ortopedik yardımların kullanımı azaldı, bu da bakımın iyileştiğine işaret etmektedir. Sonuç: Bu araştırma, hemofilik artropati tedavisinde kişiye özel bakım, profilaksi ve zamanında ortopedik müdahalelerin önemini vurgulamaktadır. Ege Hemofili Konseyi, kapsamlı bakım için ulusal bir merkez olarak hizmet vermektedir. Bu çalışma, hemofilik artropatinin, hastaların yaşamları üzerindeki etkisini azaltarak, erişilebilir ve etkili tedaviyi sağlamak için gereken kararlılığı vurgulamaktadır.
Anahtar Kelimeler: Hemofili A; hemofili B; radyoizotop; eklem hastalıkları; artrit
REFERANSLAR:
- Lee C, Berntorp E, Hoots K. Textbook of Hemophilia. 3rd ed. United Kingdom: Wiley Blackwell; 2014. [Crossref]
- Demir M, Ünüvar A. Hemofili Tanı ve Tedavi Kılavuzu. 1. Baskı. İstanbul: Galenos Yayınevi; 2021.
- Kavaklı K. Hemofili Rehberi. 1. Baskı. İzmir: Meta Basımevi; 2001
- Kavaklı K. Hemofili Hasta Okulu. 1. Baskı. İzmir: Meta Basımevi; 2003.
- Kavaklı K. Hemofili Rehberi. 2. Baskı. İzmir: Meta Basımevi; 2014.
- Alioglu B, Ozsoy H, Koca G, Sakaogullari A, Selver B, Ozdemir M, et al. The effectiveness of radioisotope synovectomy for chronic synovitis in Turkish paediatric haemophiliacs: Ankara experience. Haemophilia. 2010;16(6):932-6. [Crossref] [PubMed]
- Fışgın T, Balkan C, Celkan T, Kılınç Y, Türker M, Timur C, et al. Rare coagulation disorders: a retrospective analysis of 156 patients in Turkey. Turk J Haematol. 2012;29(1):48-54. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Soucie JM, Grosse SD, Siddiqi AE, Byams V, Thierry J, Zack MM, et al; Hemophilia Treatment Centers Network. The effects of joint disease, inhibitors and other complications on health-related quality of life among males with severe haemophilia A in the United States. Haemophilia. 2017;23(4):e287-e93. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Khawaji M, Astermark J, Berntorp E. Lifelong prophylaxis in a large cohort of adult patients with severe haemophilia: a beneficial effect on orthopaedic outcome and quality of life. Eur J Haematol. 2012;88(4):329-35. [Crossref] [PubMed]
- Blanchette VS. Prophylaxis in the haemophilia population. Haemophilia. 2010;16 Suppl 5:181-8. [Crossref] [PubMed]
- Manco-Johnson MJ, Lundin B, Funk S, Peterfy C, Raunig D, Werk M, et al. Effect of late prophylaxis in hemophilia on joint status: a randomized trial. J Thromb Haemost. 2017;15(11):2115-24. [Crossref] [PubMed]
- Fischer K, Collins PW, Ozelo MC, Srivastava A, Young G, Blanchette VS. When and how to start prophylaxis in boys with severe hemophilia without inhibitors: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2016;14(5):1105-9. [Crossref] [PubMed]
- Akkaya E, Hatiboglu S, Koc B, Genc S, Unuvar A, Karaman S, et al. Evaluation of chromogenic factor VIII assay compared with one-stage clotting assay. Clin Lab. 2020;66(10). [Crossref] [PubMed]
- Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, Kitchen S, Sutherland M, Pipe SW et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia. 3rd ed. Haemophilia. 2020;26(Suppl 6):1-158. Erratum in: Haemophilia. 2021;27(4):699. [Crossref] [PubMed]
- Malhan S, Öksüz E, Antmen B, Ar MC, Balkan C, Kavaklı K. Cost of hemophilia A in Turkey: an economic disease burden analysis. J Med Econ. 2021;24(1):1052-9. [Crossref] [PubMed]
- Tagliaferri A, Di Perna C, Rivolta GF. Secondary prophylaxis in adolescent and adult haemophiliacs. Blood Transfus. 2008;6 Suppl 2(Suppl 2):s17-20. [PubMed] [PMC]
- Valentino LA. Secondary prophylaxis therapy: what are the benefits, limitations and unknowns? Haemophilia. 2004;10(2):147-57. [Crossref] [PubMed]
- Nilsson IM, Berntorp E, Löfqvist T, Pettersson H. Twenty-five years' experience of prophylactic treatment in severe haemophilia A and B. J Intern Med. 1992;232(1):25-32. [Crossref] [PubMed]
- Kavakli K, Nişli G, Polat A, Aydinok Y, Ozacar T. Hepatitis C virus and the treatment of hemophilia in Turkey. Transfusion. 1998;38(8):798-9. [Crossref] [PubMed]
- Kavakli K, Nişli G, Cetingül N, Oztop S, Bilgiç A, Ozacar T. Hepatitis B vaccination in children with thalassemia, hemophilia and cancer. Pediatr Infect Dis J. 1996;15(12):1140-1. [Crossref] [PubMed]
- Kavakli K, Aydoğdu S, Omay SB, Duman Y, Taner M, Capaci K, et al. Long-term evaluation of radioisotope synovectomy with Yttrium 90 for chronic synovitis in Turkish haemophiliacs: Izmir experience. Haemophilia. 2006;12(1):28-35. [Crossref] [PubMed]
- Kavakli K, Aydogdu S, Taner M, Duman Y, Balkan C, Karapinar DY, et al. Radioisotope synovectomy with rhenium186 in haemophilic synovitis for elbows, ankles and shoulders. Haemophilia. 2008;14(3):518-23. [Crossref] [PubMed]
- Koc B, Kılıcoglu O, Turkmen C, Zulfikar B. Prognostic factors of radiosynovectomy in haemophilia patients with inhibitors: Survival analysis in a 19-year period. Haemophilia. 2020;26(5):855-60. [Crossref] [PubMed]
- Alzoebie A, Belhani M, Eshghi P, Kupesiz AO, Ozelo M, Pompa MT, et al. Establishing a harmonized haemophilia registry for countries with developing health care systems. Haemophilia. 2013;19(5):668-73. [Crossref] [PubMed]
- Rodriguez-Merchan EC. Aspects of current management: orthopaedic surgery in haemophilia. Haemophilia. 2012;18(1):8-16. [Crossref] [PubMed]
- Mancuso ME, Mahlangu JN, Pipe SW. The changing treatment landscape in haemophilia: from standard half-life clotting factor concentrates to gene editing. Lancet. 2021;397(10274):630-40. [Crossref] [PubMed]
- Kavakli K, Yesilipek A, Antmen B, Aksu S, Balkan C, Yilmaz D, et al. The value of early treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2010;16(3):487-94. [Crossref] [PubMed]
- Peyvandi F, Mannucci PM, Garagiola I, El-Beshlawy A, Elalfy M, Ramanan V, et al. A randomized trial of factor VIII and neutralizing antibodies in hemophilia A. N Engl J Med. 2016;374(21):2054-64. [Crossref] [PubMed]
- Gouw SC, van der Bom JG, Ljung R, Escuriola C, Cid AR, Claeyssens-Donadel S, et al; PedNet and RODIN Study Group. Factor VIII products and inhibitor development in severe hemophilia A. N Engl J Med. 2013;368(3):231-9. [Crossref] [PubMed]
- Male C, Andersson NG, Rafowicz A, Liesner R, Kurnik K, Fischer K, et al. Inhibitor incidence in an unselected cohort of previously untreated patients with severe haemophilia B: a PedNet study. Haematologica. 2021;106(1):123-29. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Young G. How I treat children with haemophilia and inhibitors. Br J Haematol. 2019;186(3):400-8. [Crossref] [PubMed]
- Rocino A, Franchini M, Coppola A. Treatment and prevention of bleeds in haemophilia patients with ınhibitors to factor VIII/IX. J Clin Med. 2017;6(4):46. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Koch B, Cohen S, Luban NC, Eng G. Hemophiliac knee: rehabilitation techniques. Arch Phys Med Rehabil. 1982;63(8):379-82. [PubMed]
- Seuser A, Berdel P, Oldenburg J. Rehabilitation of synovitis in patients with haemophilia. Haemophilia. 2007;13 Suppl 3:26-31. [Crossref] [PubMed]
- Gomis M, Querol F, Gallach JE, González LM, Aznar JA. Exercise and sport in the treatment of haemophilic patients: a systematic review. Haemophilia. 2009;15(1):43-54. [Crossref] [PubMed]
.: İşlem Listesi