.: ORİJİNAL ARAŞTIRMA
Örneklem Büyüklüğünün Net Etki İçin Tedavi Edilmesi Gereken Sayı Üzerindeki Etkileri: Bir Simülasyon Çalışması
The Effects of Sample Size on the Number Needed to Treat for Net Effect: A Simulation Study
Turkiye Klinikleri J Biostat. 2023;15(3):182-90
doi: 10.5336/biostatic.2023-98865
Makale Dili: TR
Tam Metin
ÖZET
Amaç: Literatürde, tedavi edilmesi gereken sayı ve net etki için tedavi edilmesi gereken sayı ile ilgili çalışmalar bulunmaktadır. Ancak örneklem büyüklüğünün net etki için tedavi edilmesi gereken sayı üzerindeki etkilerinin incelendiği bir çalışma bulunmamaktadır. Dolayısıyla net etki için örneklem büyüklüğünün etkisinin belirlenmesi gerekmektedir. Bu çalışmanın amacı, örneklem büyüklüğünün net etki için tedavi edilmesi gereken sayı üzerindeki etkisini incelemektir. Gereç ve Yöntemler: Çalışmada Phytonrandom kütüphanesi kullanılarak 10 ≤ n ≤ 1000 aralığında yer alan 35 farklı n değeri için veri türetilmiştir. Verilerin türetilmesinde önce a, b, c ve d ile gösterilen gözelerden hangisine değer atanacağı sonra da ilgili gözeye atanacak değer belirlenmiştir. n=10 için 286, n=15 için 815 ve n ≥ 20 için biner farklı veri seti çalışmada kullanılmıştır. Bulgular: için önerilen hesaplama yöntemleri tatmin edici sonuçlar vermemektedir. Tedavilerin çoğu yalnızca hastaların sonuçlarını iyileştirmekle kalmaz, aynı zamanda olumsuz yan etki riskini de artırır. Faydaları en üst düzeye çıkarmak ve zararı en aza indirmek için tüm paydaşlar için randomize kontrollü deneme sonuçlarından elde edilen birleşik fayda ve zarar profilleri dikkate alınmalıdır. , tedavilerin hem faydalarını hem de zararlarını tek bir özet istatistiğe dâhil etmenin kolay ve kabul edilebilir bir yoludur. Sonuç: Çalışmadan elde edilen bulgulara göre değerlerinin tamamına yakını için olumlu etki için gerekli sayıdan çok olumsuz etki için gereken sayı ile karşılaşma olasılığının daha yüksek olacağı söylenebilir. Genel olarak, sonuçların yaklaşık yarısının olumsuz bir sonuç için gereken sayıyı göstereceği ve 1/3'ünün olumlu bir etki için gereken sayıyı göstereceği neredeyse kesin olarak söylenebilir.
Anahtar Kelimeler: Net etki için tedavi için gerekli sayı; fayda; zarar; randomize kontrollü çalışma; iki sonuçlu veri
Amaç: Literatürde, tedavi edilmesi gereken sayı ve net etki için tedavi edilmesi gereken sayı ile ilgili çalışmalar bulunmaktadır. Ancak örneklem büyüklüğünün net etki için tedavi edilmesi gereken sayı üzerindeki etkilerinin incelendiği bir çalışma bulunmamaktadır. Dolayısıyla net etki için örneklem büyüklüğünün etkisinin belirlenmesi gerekmektedir. Bu çalışmanın amacı, örneklem büyüklüğünün net etki için tedavi edilmesi gereken sayı üzerindeki etkisini incelemektir. Gereç ve Yöntemler: Çalışmada Phytonrandom kütüphanesi kullanılarak 10 ≤ n ≤ 1000 aralığında yer alan 35 farklı n değeri için veri türetilmiştir. Verilerin türetilmesinde önce a, b, c ve d ile gösterilen gözelerden hangisine değer atanacağı sonra da ilgili gözeye atanacak değer belirlenmiştir. n=10 için 286, n=15 için 815 ve n ≥ 20 için biner farklı veri seti çalışmada kullanılmıştır. Bulgular: için önerilen hesaplama yöntemleri tatmin edici sonuçlar vermemektedir. Tedavilerin çoğu yalnızca hastaların sonuçlarını iyileştirmekle kalmaz, aynı zamanda olumsuz yan etki riskini de artırır. Faydaları en üst düzeye çıkarmak ve zararı en aza indirmek için tüm paydaşlar için randomize kontrollü deneme sonuçlarından elde edilen birleşik fayda ve zarar profilleri dikkate alınmalıdır. , tedavilerin hem faydalarını hem de zararlarını tek bir özet istatistiğe dâhil etmenin kolay ve kabul edilebilir bir yoludur. Sonuç: Çalışmadan elde edilen bulgulara göre değerlerinin tamamına yakını için olumlu etki için gerekli sayıdan çok olumsuz etki için gereken sayı ile karşılaşma olasılığının daha yüksek olacağı söylenebilir. Genel olarak, sonuçların yaklaşık yarısının olumsuz bir sonuç için gereken sayıyı göstereceği ve 1/3'ünün olumlu bir etki için gereken sayıyı göstereceği neredeyse kesin olarak söylenebilir.
Anahtar Kelimeler: Net etki için tedavi için gerekli sayı; fayda; zarar; randomize kontrollü çalışma; iki sonuçlu veri
ABSTRACT
Objective: There are studies in the literature regarding the number needed to treat and the number to treat for net effect. However, there are no studies that have examined the effects of sample size on the number needed to treat for net effect. It is therefore necessary to determine the effect of sample size on the number needed to treat for the net effect. The aim of this study is to examine the effects of sample size on the number needed to treat for net effect. Material and Methods: In the study, data were derived for 35 different n values in the range of 10 ≤ n ≤ 1000 using the Phyton-random library. In the derivation of the data, firstly, which cell shown with a, b, c and d will be assigned value, then the value to be assigned to the relevant cell was determined. 286 for n=10, 815 for n=15 and 1,000 different data sets for n ≥ 20 were used in the study. Results: The calculation methods proposed for do not provide satisfactory results. Most treatments not only improve patients' outcomes but also increase their risk of adverse side effects. Combined benefit and harm profiles from randomized controlled trial results should be considered for all stakeholders to maximize benefits and minimize harm. is an easy and acceptable way to include both the benefits and harms of treatments in a single summary statistic. Conclusion: According to the findings obtained from the study, it can be said that for almost all values, it will be more likely to encounter the number required to cause harm rather than the number required for benefit. Overall, it can almost certainly be said that about half of the results will show the number needed for a harmful outcome and one-third will show the number needed for a positive impact.
Keywords: Number needed to treat for net effect; benefit; harm; randomized controlled trial; binary data
Objective: There are studies in the literature regarding the number needed to treat and the number to treat for net effect. However, there are no studies that have examined the effects of sample size on the number needed to treat for net effect. It is therefore necessary to determine the effect of sample size on the number needed to treat for the net effect. The aim of this study is to examine the effects of sample size on the number needed to treat for net effect. Material and Methods: In the study, data were derived for 35 different n values in the range of 10 ≤ n ≤ 1000 using the Phyton-random library. In the derivation of the data, firstly, which cell shown with a, b, c and d will be assigned value, then the value to be assigned to the relevant cell was determined. 286 for n=10, 815 for n=15 and 1,000 different data sets for n ≥ 20 were used in the study. Results: The calculation methods proposed for do not provide satisfactory results. Most treatments not only improve patients' outcomes but also increase their risk of adverse side effects. Combined benefit and harm profiles from randomized controlled trial results should be considered for all stakeholders to maximize benefits and minimize harm. is an easy and acceptable way to include both the benefits and harms of treatments in a single summary statistic. Conclusion: According to the findings obtained from the study, it can be said that for almost all values, it will be more likely to encounter the number required to cause harm rather than the number required for benefit. Overall, it can almost certainly be said that about half of the results will show the number needed for a harmful outcome and one-third will show the number needed for a positive impact.
Keywords: Number needed to treat for net effect; benefit; harm; randomized controlled trial; binary data
REFERANSLAR:
- San Laureano JA, Briganti EM, Colville DJ. Number needed to treat: a useful new method of assessing the magnitude of treatment effect and its application to the management of diabetic retinopathy. Aust N Z J Ophthalmol. 1999;27(2):137-42. [Crossref] [PubMed]
- Saver JL, Gornbein J, Grotta J, Liebeskind D, Lutsep H, Schwamm L, et al. Number needed to treat to benefit and to harm for intravenous tissue plasminogen activator therapy in the 3- to 4.5-hour window: joint outcome table analysis of the ECASS 3 trial. Stroke. 2009;40(7):2433-7. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Kendrach MG, Covington TR, McCarthy MW, Harris MC. Calculating risks and number needed to treat: a method of data interpretation. J Managed Care Pharm. 1997;3(2):179-83. [Crossref]
- Stauffer V, Karagianis J, Sutton V, Ascher-Svanum H, Treuer T, Silva de Lima M, et al. Number needed to treat (NNT) and number needed to harm (NNH) in randomized, blinded trials comparing olanzapine to other atypical antipsychotics for treatment of schizophrenia. Clin Schizophr Relat Psychoses. 2008:2(2):36-146. [Crossref]
- McAlister FA. The "number needed to treat" turns 20--and continues to be used and misused. CMAJ. 2008;179(6):549-53. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Laupacis A, Sackett DL, Roberts RS. An assessment of clinically useful measures of the consequences of treatment. N Engl J Med. 1988;318(26):1728-33. [Crossref] [PubMed]
- Gogtay NJ, Thatte UM. Number needed to treat. J Assoc Physicians India. 2017;65(8):90-4. [PubMed]
- Marschner IC, Emberson J, Irwig L, Walter SD. The number needed to treat (NNT) can be adjusted for bias when the outcome is measured with error. J Clin Epidemiol. 2004;57(12):1244-52. [Crossref] [PubMed]
- Vancak V, Goldberg Y, Levine SZ. The number needed to treat adjusted for explanatory variables in regression and survival analysis: Theory and application. Stat Med. 2022;41(17):3299-320. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Lajoie AC, Bonnet S, Lacasse Y, Lega JC, Provencher S. Interpreting risk reduction in clinical trials for pulmonary arterial hypertension. Eur Respir Rev. 2018;27(148):180020. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Liu VX, Bates DW, Wiens J, Shah NH. The number needed to benefit: estimating the value of predictive analytics in healthcare. J Am Med Inform Assoc. 2019;26(12):1655-9. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Riegelman R, Schroth WS. Adjusting the number needed to treat: incorporating adjustments for the utility and timing of benefits and harms. Med Decis Making. 1993;13(3):247-52. [Crossref] [PubMed]
- Li G, Lip GYH, Marcucci M, Thabane L, Tian J, Levine MAH. The number needed to treat for net effect (NNTnet) as a metric for measuring combined benefits and harms. J Clin Epidemiol. 2020;125:100-7. [Crossref] [PubMed]
- Bjerre LM, LeLorier J. Expressing the magnitude of adverse effects in case-control studies: "the number of patients needed to be treated for one additional patient to be harmed". BMJ. 2000;320(7233):503-6. [Crossref] [PubMed] [PMC]
- Bender R, Blettner M. Calculating the "number needed to be exposed" with adjustment for confounding variables in epidemiological studies. J Clin Epidemiol. 2002;55(5):525-30. [Crossref] [PubMed]
- Mancini GB, Schulzer M. Reporting risks and benefits of therapy by use of the concepts of unqualified success and unmitigated failure: applications to highly cited trials in cardiovascular medicine. Circulation. 1999;99(3):377-83. [Crossref] [PubMed]
- Ding WY, Rivera-Caravaca JM, Marín F, Li G, Roldán V, Lip GYH. Number needed to treat for net effect of anticoagulation in atrial fibrillation: Real-world vs. clinical-trial evidence. Br J Clin Pharmacol. 2022;88(1):282-9. [Crossref] [PubMed]
- Bender R. The NNTnet metric is not new, not easy to use, and not routinely applied in medical research. J Clin Epidemiol. 2021;129:198. [Crossref] [PubMed]
- Coenen S, Colliers A. An online tool for the calculation and graphical presentation of the NNTnet. J Clin Epidemiol. 2021;133:168-9. [Crossref] [PubMed]
- Li G, Thabane L, Levine MAH. Reply to letter to the editor "the NNTnet metric is not new, not easy to use, and not routinely applied in medical research". J Clin Epidemiol. 2021;129:198-9. [Crossref] [PubMed]
.: İşlem Listesi