.: ORİJİNAL ARAŞTIRMA
İki veya Daha Fazla Gruplu Denemelerde Gruplar Arasındaki Başlangıç Değerleri Farklılığının Etkisinin Düzeltilmesi
Adjusting the Effect of Baseline Differences Between Groups in Trials with Which Have Two or More Groups
Turkiye Klinikleri J Med Sci. 2009;29(1):91-8
Makale Dili: TR
Tam Metin
ÖZET
Amaç: Birçok klinik ve deneysel çalışmalarda, araştırmacılar sürekli bir değişkenin başlangıç değerlerini ölçüp, muamele sonrası yeniden ölçüm alarak muamele etkisini değerlendirirler. Başlangıç değerleri açısından gruplar arasında anlamlı fark olduğunda, muamele etkisinin tahmininde uygulanan bazı istatistik yöntemler hatalı sonuçlara neden olabilir. Çalışmanın amacı, başlangıç değerleri açısından anlamlı fark olduğunda muamele etkisinin tahmininde hangi istatistik yöntemlerin daha uygun olduğunu açıklamaktır. Gereç ve Yöntemler: Muamele etkisinin tahmininde kullanılan farklı istatistiksel yöntemler kısaca açıklanarak, iki grup arasında ilgilenilen değişkenin başlangıç değerleri açısından anlamlı farklılıkların bulunduğu bir hipotetik veri setinde uygulanmıştır. Ayrıca birkaç sınırlı koşul için uygun istatistik yöntemin belirlenmesi amacıyla kısıtlı bir simülasyon denemesi yapılmıştır. Bulgular: Hipotetik veri setinde gruplar arasında başlangıç değerleri açısından farklılığın yanı sıra başlangıç ve muamele sonrası değerler arasındaki korelasyonun da düşük olduğu görülmüştür. Bu koşulda muamele etkisini tahminde, başlangıç ve muamele sonrası değerler arasındaki farkların karşılaştırılması en iyi yöntem olarak bulunmuştur. Simülasyon denemesi sonucunda korelasyonun düşük ve örnek genişliğinin küçük olduğu durumlar için muamele etkisini tahminde farklara ait testin gücü (%85) kovaryans analizine ait güçten (%40) daha yüksek bulunmuştur. Bu iki yöntemin gücü orta büyüklükteki örnek genişliğinde birbirine yakın ve yüksek olarak bulunmuştur. Korelasyon yüksek olduğunda ise hem küçük hem de orta büyüklükteki örnek genişliklerinde her iki yöntemin gücü oldukça yüksek düzeyde idi. Sonuç: İki ya da daha fazla gruplu denemelerde gruplara deneklerin dağıtımı rastgele yapılmış olsa dahi incelenen özelliğin başlangıç değerleri açısından gruplar arasında anlamlı farklılığın olup olmadığı mutlaka kontrol edilmelidir. Ayrıca başlangıç değerleri ile muamele sonrası değerler arasındaki korelasyonun derecesi de dikkate alınmalıdır. Fark var ve korelasyon düşük ise farkların analizi en uygun sonucu verecektir. Korelasyon yüksek ise muamele sonrası değerlere kovaryans analizi uygulanması daha doğru sonuçlar verecektir.
Anahtar Kelimeler: Epidemiyolojik araştırma denemeleri, araştırma düzenleri, rastgele atama, randomize kontrollü denemeler
Amaç: Birçok klinik ve deneysel çalışmalarda, araştırmacılar sürekli bir değişkenin başlangıç değerlerini ölçüp, muamele sonrası yeniden ölçüm alarak muamele etkisini değerlendirirler. Başlangıç değerleri açısından gruplar arasında anlamlı fark olduğunda, muamele etkisinin tahmininde uygulanan bazı istatistik yöntemler hatalı sonuçlara neden olabilir. Çalışmanın amacı, başlangıç değerleri açısından anlamlı fark olduğunda muamele etkisinin tahmininde hangi istatistik yöntemlerin daha uygun olduğunu açıklamaktır. Gereç ve Yöntemler: Muamele etkisinin tahmininde kullanılan farklı istatistiksel yöntemler kısaca açıklanarak, iki grup arasında ilgilenilen değişkenin başlangıç değerleri açısından anlamlı farklılıkların bulunduğu bir hipotetik veri setinde uygulanmıştır. Ayrıca birkaç sınırlı koşul için uygun istatistik yöntemin belirlenmesi amacıyla kısıtlı bir simülasyon denemesi yapılmıştır. Bulgular: Hipotetik veri setinde gruplar arasında başlangıç değerleri açısından farklılığın yanı sıra başlangıç ve muamele sonrası değerler arasındaki korelasyonun da düşük olduğu görülmüştür. Bu koşulda muamele etkisini tahminde, başlangıç ve muamele sonrası değerler arasındaki farkların karşılaştırılması en iyi yöntem olarak bulunmuştur. Simülasyon denemesi sonucunda korelasyonun düşük ve örnek genişliğinin küçük olduğu durumlar için muamele etkisini tahminde farklara ait testin gücü (%85) kovaryans analizine ait güçten (%40) daha yüksek bulunmuştur. Bu iki yöntemin gücü orta büyüklükteki örnek genişliğinde birbirine yakın ve yüksek olarak bulunmuştur. Korelasyon yüksek olduğunda ise hem küçük hem de orta büyüklükteki örnek genişliklerinde her iki yöntemin gücü oldukça yüksek düzeyde idi. Sonuç: İki ya da daha fazla gruplu denemelerde gruplara deneklerin dağıtımı rastgele yapılmış olsa dahi incelenen özelliğin başlangıç değerleri açısından gruplar arasında anlamlı farklılığın olup olmadığı mutlaka kontrol edilmelidir. Ayrıca başlangıç değerleri ile muamele sonrası değerler arasındaki korelasyonun derecesi de dikkate alınmalıdır. Fark var ve korelasyon düşük ise farkların analizi en uygun sonucu verecektir. Korelasyon yüksek ise muamele sonrası değerlere kovaryans analizi uygulanması daha doğru sonuçlar verecektir.
Anahtar Kelimeler: Epidemiyolojik araştırma denemeleri, araştırma düzenleri, rastgele atama, randomize kontrollü denemeler
ABSTRACT
Objective: In many clinical and experimental trials, researchers assess the effect of treatment by measuring the value of a continuous variable before and after the treatment. If there is an imbalance in baseline values between groups, some statistical comparisons may result with mistakes in estimation of the treatment effect. The aim of this study was to explain which statistical methods were more suitable in the estimation of the treatment effect when there was an imbalance for the baseline values between groups. Material and Methods: Different statistical methods, which are used in estimation of treatment effects, were briefly explained and were applied to a hypothetical data set, which had significant differences between groups according to baseline values of the related variable. In addition, a limited simulation study for several conditions was carried out to determine suitable statistical methods. Results: Baseline values were different between two groups and correlation was low between baseline and follow up values of related variable in each group for hypothetical data set. In this condition, comparison of simple differences between baseline and follow up values was the best method for the estimation of treatment effect. In the simulation study, the power of the test for simple differences was higher (85%) than the value in the analysis of covariance (40%) when correlations were low and sample sizes were small in each group. Moreover, the powers of these two tests were high and similar to each other, when sample sizes were moderate. When the correlation was high, the powers of both tests were high in both small and moderate sample sizes. Conclusion: The presence of a significant difference should be sought between groups according to baseline values of the related variable even though groups are randomly assigned. In addition, the degree of the correlation between baseline and follow up values should be taken into consideration. When significant differences exist between baseline values and the correlation is low, we suggest that the classical methods should be used to determine the significance of the effect; however, when the correlation is high, covariance analysis is a suitable method.
Keywords: Epidemiologic research design, research design, random allocation, randomized controlled trial
Objective: In many clinical and experimental trials, researchers assess the effect of treatment by measuring the value of a continuous variable before and after the treatment. If there is an imbalance in baseline values between groups, some statistical comparisons may result with mistakes in estimation of the treatment effect. The aim of this study was to explain which statistical methods were more suitable in the estimation of the treatment effect when there was an imbalance for the baseline values between groups. Material and Methods: Different statistical methods, which are used in estimation of treatment effects, were briefly explained and were applied to a hypothetical data set, which had significant differences between groups according to baseline values of the related variable. In addition, a limited simulation study for several conditions was carried out to determine suitable statistical methods. Results: Baseline values were different between two groups and correlation was low between baseline and follow up values of related variable in each group for hypothetical data set. In this condition, comparison of simple differences between baseline and follow up values was the best method for the estimation of treatment effect. In the simulation study, the power of the test for simple differences was higher (85%) than the value in the analysis of covariance (40%) when correlations were low and sample sizes were small in each group. Moreover, the powers of these two tests were high and similar to each other, when sample sizes were moderate. When the correlation was high, the powers of both tests were high in both small and moderate sample sizes. Conclusion: The presence of a significant difference should be sought between groups according to baseline values of the related variable even though groups are randomly assigned. In addition, the degree of the correlation between baseline and follow up values should be taken into consideration. When significant differences exist between baseline values and the correlation is low, we suggest that the classical methods should be used to determine the significance of the effect; however, when the correlation is high, covariance analysis is a suitable method.
Keywords: Epidemiologic research design, research design, random allocation, randomized controlled trial
.: İşlem Listesi