Farmakoepidemiyoloji ve Onko-Farmakoepidemiyolojik Çalışmalar
Pharmacoepidemiology and Onco-Pharmacoepidemiologic Studies
Gülmez SE. Farmakoepidemiyoloji ve onkofarmakoepidemiyolojik çalışmalar. Özet A, Tunçok Y, Özdemir N, Yazıcı O, editörler. Klinik Araştırmalar. 1. Baskı. Ankara: Türkiye Klinikleri; 2022. p.151-7.
Makale Dili: TR
ÖZET
Farmakoepidemiyolojinin 'sağlık otoriteleri tarafından ruhsat verilerek onaylanmış ve insan sağlığı için kullanıma sunulmuş ilaçların, kullanımlarının, etkilerinin ve yan etkilerinin, büyük popülasyonlar üzerinde, akılcıl ilaç kullanımı ilkelerinin ve uygun maliyetli olacak biçimde, dolayısıyla sağlık ile ilgili sonlanımların daha da iyileştirilmesini hedef alacak şekilde araştırılması' olarak bilinen ilaç odaklı geleneksel tanımı, yakın zamanda 'ilaçlar, biyolojik ürünler ve tıbbi cihazların etkilerini araştırmak üzere epidemiyolojik teknikleri kullanan uygulamalı bir bilim' olarak güncellenmiştir. Farmakoepidemiyoloji, 'gerçek yaşam' gerçekliğini en iyi şekilde gözlemleyen koşullarda, müdahelede bulunmadan ve büyük popülasyonlar üzerinde çalışmalar yaptığı için, 'doğrudan yaptığı işin kendisiyle ve ismiyle anılmaya başlandığını' belirtmek daha doğru bir yaklaşım olacaktır: 'Gerçek Dünya Kanıtı ('Real-World Evidence, RWE)'. Sağlık otoriteleri, karar verici kurumlar, geri ödeme kurumları da RWE ile elde edilen sonuçları değerlendirmeye almaktadırlar. Avrupa İlaç Ajansı (EMA)'nın Ekim 2021'de yayımladığı verilere göre antineoplastik ve immünomodülatör ajanların, ilk ruhsat başvurularının üçte birinden fazlasında ve endikasyon genişletilmesi başvurularının yarısından fazlasında RWE kullanılmıştır. Onko-farmakoepidemiyoloji, farmakoepidemiyolojinin önemi giderek artan çalışma alanlarından birisidir. Yeni anti-kanser ilaçların ruhsatlandırma sonrası sürveyansı, sağ kalım sonuçları ya da yaşam kalitesine yönelik etkilerinin saptanmasına dair artan bir ihtiyaç bulunmaktadır. Farmakoepidemiyolojinin veri kaynakları olan saha çalışmaları farklı elektronik veritabanları ve özel kanser kayıtları kullanılarak ve özel ve hipoteze özgü tasarımlarla onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalar gerçekleştirilmektedir. Onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalarda kullanılabilecek bağlantılı veri tabanları, kanser tanısı öncesinde, sırasında ve sonrasında sağlık hizmetlerinin ve özelikle yüksek maliyetli anti-kanser ilaçların kullanım paternlerinin popülasyon düzeyinde izlenebilmesini sağlayacaktır. Genel kanser sürveyansının bir parçası olarak sadece anti-kanser değil tüm ilaçları daha iyi değerlendirmek ve anti-kanser ilaçlarının değerlendirmesinin hastalara ve topluma daha yakın hale getirmek için daha fazla onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalara ihtiyaç vardır.
Anahtar Kelimeler: Farmakoepidemiyoloji; kanser farmakoepidemiyolojisi; onko-farmakoepidemiyoloji; anti-neoplastik ajanlar; ilaç kullanma; gözlemsel çalışma; veritabanı; elektronik sağlık kayıtları; güvenlilik
Farmakoepidemiyolojinin 'sağlık otoriteleri tarafından ruhsat verilerek onaylanmış ve insan sağlığı için kullanıma sunulmuş ilaçların, kullanımlarının, etkilerinin ve yan etkilerinin, büyük popülasyonlar üzerinde, akılcıl ilaç kullanımı ilkelerinin ve uygun maliyetli olacak biçimde, dolayısıyla sağlık ile ilgili sonlanımların daha da iyileştirilmesini hedef alacak şekilde araştırılması' olarak bilinen ilaç odaklı geleneksel tanımı, yakın zamanda 'ilaçlar, biyolojik ürünler ve tıbbi cihazların etkilerini araştırmak üzere epidemiyolojik teknikleri kullanan uygulamalı bir bilim' olarak güncellenmiştir. Farmakoepidemiyoloji, 'gerçek yaşam' gerçekliğini en iyi şekilde gözlemleyen koşullarda, müdahelede bulunmadan ve büyük popülasyonlar üzerinde çalışmalar yaptığı için, 'doğrudan yaptığı işin kendisiyle ve ismiyle anılmaya başlandığını' belirtmek daha doğru bir yaklaşım olacaktır: 'Gerçek Dünya Kanıtı ('Real-World Evidence, RWE)'. Sağlık otoriteleri, karar verici kurumlar, geri ödeme kurumları da RWE ile elde edilen sonuçları değerlendirmeye almaktadırlar. Avrupa İlaç Ajansı (EMA)'nın Ekim 2021'de yayımladığı verilere göre antineoplastik ve immünomodülatör ajanların, ilk ruhsat başvurularının üçte birinden fazlasında ve endikasyon genişletilmesi başvurularının yarısından fazlasında RWE kullanılmıştır. Onko-farmakoepidemiyoloji, farmakoepidemiyolojinin önemi giderek artan çalışma alanlarından birisidir. Yeni anti-kanser ilaçların ruhsatlandırma sonrası sürveyansı, sağ kalım sonuçları ya da yaşam kalitesine yönelik etkilerinin saptanmasına dair artan bir ihtiyaç bulunmaktadır. Farmakoepidemiyolojinin veri kaynakları olan saha çalışmaları farklı elektronik veritabanları ve özel kanser kayıtları kullanılarak ve özel ve hipoteze özgü tasarımlarla onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalar gerçekleştirilmektedir. Onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalarda kullanılabilecek bağlantılı veri tabanları, kanser tanısı öncesinde, sırasında ve sonrasında sağlık hizmetlerinin ve özelikle yüksek maliyetli anti-kanser ilaçların kullanım paternlerinin popülasyon düzeyinde izlenebilmesini sağlayacaktır. Genel kanser sürveyansının bir parçası olarak sadece anti-kanser değil tüm ilaçları daha iyi değerlendirmek ve anti-kanser ilaçlarının değerlendirmesinin hastalara ve topluma daha yakın hale getirmek için daha fazla onko-farmakoepidemiyolojik çalışmalara ihtiyaç vardır.
Anahtar Kelimeler: Farmakoepidemiyoloji; kanser farmakoepidemiyolojisi; onko-farmakoepidemiyoloji; anti-neoplastik ajanlar; ilaç kullanma; gözlemsel çalışma; veritabanı; elektronik sağlık kayıtları; güvenlilik
ABSTRACT
Pharmacoepidemiology is 'the study of the utilization, effects and adverse effects of drugs that are authorised by health authorities in large populations and made available for human health, in a manner that aims to further improve the principles of rational drug use and cost-effectiveness, thereby further improving healthrelated outcomes'. This traditional drug-focused definition, has recently been updated as 'an applied science that uses epidemiological techniques to study the effects of drugs, biological products, and medical devices.' Because pharmacoepidemiology studies large populations without intervention and in conditions that best observe in 'real-life' conditions, it would be more accurate to state that 'the work it does directly becomes known by itself and by its name': 'Real-World Evidence, RWE'. Health authorities, decision-makers, reimbursement institutions also evaluate the results obtained with RWE. According to data released by the EMA in October 2021, RWE was used in more than one-third of initial registration applications and in more than half of applications for extension of indications for antineoplastic and immunomodulatory agents. Onco-pharmacoepidemiology is one of the increasingly important fields of pharmacoepidemiology. There is a growing need to determine the post-marketing surveillance of new anti-cancer drugs, survival outcomes, or quality of life. Onco-pharmacoepidemiological studies are carried out with special and hypothesis-specific study designs, using different electronic databases and special cancer records, as well as field studies, which are the data sources of pharmacoepidemiology. Linked databases that can be used in onco-pharmacoepidemiological studies will enable the monitoring of health services and especially the patterns of utilization of high-cost anti-cancer drugs at the population level before, during and after cancer diagnosis. More onco-pharmacoepidemiological studies are needed to better evaluate all drugs, not just anti-cancer, as part of general cancer surveillance, and to bring the evaluation of anti-cancer drugs closer to patients and the community.
Keywords: Pharmacoepidemiology; cancer pharmacoepidemiology; oncologic pharmacoepidemiology; anti-neoplastic agents; drug utilization; observational study; database; electronic health records; safety.
Pharmacoepidemiology is 'the study of the utilization, effects and adverse effects of drugs that are authorised by health authorities in large populations and made available for human health, in a manner that aims to further improve the principles of rational drug use and cost-effectiveness, thereby further improving healthrelated outcomes'. This traditional drug-focused definition, has recently been updated as 'an applied science that uses epidemiological techniques to study the effects of drugs, biological products, and medical devices.' Because pharmacoepidemiology studies large populations without intervention and in conditions that best observe in 'real-life' conditions, it would be more accurate to state that 'the work it does directly becomes known by itself and by its name': 'Real-World Evidence, RWE'. Health authorities, decision-makers, reimbursement institutions also evaluate the results obtained with RWE. According to data released by the EMA in October 2021, RWE was used in more than one-third of initial registration applications and in more than half of applications for extension of indications for antineoplastic and immunomodulatory agents. Onco-pharmacoepidemiology is one of the increasingly important fields of pharmacoepidemiology. There is a growing need to determine the post-marketing surveillance of new anti-cancer drugs, survival outcomes, or quality of life. Onco-pharmacoepidemiological studies are carried out with special and hypothesis-specific study designs, using different electronic databases and special cancer records, as well as field studies, which are the data sources of pharmacoepidemiology. Linked databases that can be used in onco-pharmacoepidemiological studies will enable the monitoring of health services and especially the patterns of utilization of high-cost anti-cancer drugs at the population level before, during and after cancer diagnosis. More onco-pharmacoepidemiological studies are needed to better evaluate all drugs, not just anti-cancer, as part of general cancer surveillance, and to bring the evaluation of anti-cancer drugs closer to patients and the community.
Keywords: Pharmacoepidemiology; cancer pharmacoepidemiology; oncologic pharmacoepidemiology; anti-neoplastic agents; drug utilization; observational study; database; electronic health records; safety.
.: İşlem Listesi