Akkiz Aplastik Anemide Tedavi
Treatment for Acquired Aplastic Anemia
Ertem M. Akkiz aplastik anemide tedavi. Özbek NY, editör. Çocuklarda Kemik İliği Yetersizliği. 1. Baskı. Ankara: Türkiye Klinikleri; 2023. p.77-86.
Makale Dili: TR
Ücretsiz Erişim
ÖZET
Akkiz ağır aplastik anemi (AAA), patogenezinde hematopoetik kök hücrelerin immün yıkımının rol aldığı mortalite ve morbidite riskinin yüksek olduğu ciddi bir hematolojik hastalıktır. Ağır AA tedavisinde en önemli basamak tanının ve aile içi veya dışı uygun vericinin olup olmadığının en kısa süre içerisinde netleştirilmesidir. Doku tip tam uygun aile içi vericisi olan hastalara hematopoetik kök hücre naklinin (HKHN) en kısa süre içerisinde uygulanması gerekir. Tam uygun aile içi vericisi olmayan hastalar için immünosupresif tedaviye (İST) kısa sürede başlanması standart öneridir. Ancak AAA hastalarında son yılarda uygun aile dışı vericilerden yapılan HKHN uygulamalarının sonuçları çok iyileşmiş ve uygun aile içi vericilerden uygulanman HKHN'lere benzer hale gelmiştir. Bu nedenle tam uyumlu aile dışı verici kısa süre içerisinde bulunabilir ve nakil kısa süre içerisinde gerçekleştirilebilecek ise birinci basamak tedavi olarak İST yerine aile dışı vericiden HKHN uygulanması tercih edilebilir. Uygulanan İST'e yanıt 4 ay içerisinde alınamaz ise ikinci basamak tedavi olarak tam uygun aile dışı vericiden veya haplo uygun aile içi vericiden HKHN uygulanmalıdır. HKHN uygulandığında greft reddi, akut ve kronik GVHH ve azalmış fertilite ile birlikte erken dönemde mortalite önemli komplikasyonlardır. İST uygulandığında ise tedaviye en erken 3-4 ay sonra yanıt alınması ve bu dönemdeki ciddi enfeksiyon riskinin yanı sıra ve uzun dönem izlemde yanıt alınanların yaklaşık %30'unda relaps ve %10-15'inde klonal bozukluk gelişme riskinin olması en önemli çekincelerdir. Ağır olmayan aplastik anemiler (AOAA) farklı ağırlıkta sitopenileri içeren daha karışık bir grubu oluşturmaktadır ve tedavi ve sonuçları konusunda sınırlı veri bulunmaktadır. Bu nedenle tedavi yaklaşımı ağır AAA'den farklı olarak çok net olmamakla birlikte ATG ile birlikte veya tek başına CsA daha yaygın kabul görmüş önerilerdir.
Anahtar Kelimeler: Aplastik anemi; hematopoetik kök hücre transplantasyonu; immünosupresif tedavi; pediatrik
Akkiz ağır aplastik anemi (AAA), patogenezinde hematopoetik kök hücrelerin immün yıkımının rol aldığı mortalite ve morbidite riskinin yüksek olduğu ciddi bir hematolojik hastalıktır. Ağır AA tedavisinde en önemli basamak tanının ve aile içi veya dışı uygun vericinin olup olmadığının en kısa süre içerisinde netleştirilmesidir. Doku tip tam uygun aile içi vericisi olan hastalara hematopoetik kök hücre naklinin (HKHN) en kısa süre içerisinde uygulanması gerekir. Tam uygun aile içi vericisi olmayan hastalar için immünosupresif tedaviye (İST) kısa sürede başlanması standart öneridir. Ancak AAA hastalarında son yılarda uygun aile dışı vericilerden yapılan HKHN uygulamalarının sonuçları çok iyileşmiş ve uygun aile içi vericilerden uygulanman HKHN'lere benzer hale gelmiştir. Bu nedenle tam uyumlu aile dışı verici kısa süre içerisinde bulunabilir ve nakil kısa süre içerisinde gerçekleştirilebilecek ise birinci basamak tedavi olarak İST yerine aile dışı vericiden HKHN uygulanması tercih edilebilir. Uygulanan İST'e yanıt 4 ay içerisinde alınamaz ise ikinci basamak tedavi olarak tam uygun aile dışı vericiden veya haplo uygun aile içi vericiden HKHN uygulanmalıdır. HKHN uygulandığında greft reddi, akut ve kronik GVHH ve azalmış fertilite ile birlikte erken dönemde mortalite önemli komplikasyonlardır. İST uygulandığında ise tedaviye en erken 3-4 ay sonra yanıt alınması ve bu dönemdeki ciddi enfeksiyon riskinin yanı sıra ve uzun dönem izlemde yanıt alınanların yaklaşık %30'unda relaps ve %10-15'inde klonal bozukluk gelişme riskinin olması en önemli çekincelerdir. Ağır olmayan aplastik anemiler (AOAA) farklı ağırlıkta sitopenileri içeren daha karışık bir grubu oluşturmaktadır ve tedavi ve sonuçları konusunda sınırlı veri bulunmaktadır. Bu nedenle tedavi yaklaşımı ağır AAA'den farklı olarak çok net olmamakla birlikte ATG ile birlikte veya tek başına CsA daha yaygın kabul görmüş önerilerdir.
Anahtar Kelimeler: Aplastik anemi; hematopoetik kök hücre transplantasyonu; immünosupresif tedavi; pediatrik
ABSTRACT
Acquired severe aplastic anemia (SAA) is a serious hematological disease associated with signficant morbidity and mortality and immune destruction of hematopoietic stem cells plays an important role in pathogenesis. Most important step for the treatment of SAA is early diagnosis and identification of full matched related or unrelated donor. If there is a full matched related donor available, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) will be the first treatment of choice and should be done quickly. If there is no matched related donor available immunospressive treatment (IST) would be the standard recommendation. However, the outcome of matched unrelated donor (MUD) HSCT for SAA have improved significantly over the past two decades, with many studies reporting similar results to matched related donor. For this reason, if a full matched unrelated donor is identified in a short period of time and the HSCT could be done without delay, MUD HSCT can be done as a first line treatment instead of IST. If there is no response to IST in 4 months, HSCT from full matced unrelatred or haploidentical donor should be done. Graft rejection, acute or chronic GVHD, decreased ferlility and early mortality remains the most important complications of HSCT. On the other hand, the problems with IST are failure to respond, delayed response, serious infections until to the response and for the long term relaps risk of %30 and clonal evoluation risk of 10-15%. Non-severe aplastic anemia (NSAA) is charactrerized by variable degrees and combination of cytopenia with limited data on management and outcome. For this reason treatment recommendations for NSAA are not very clear but generally CsA with or without ATG is recommended.
Keywords: Aplastic anemia; hematopoietic stem cell transplantation; immunosupressive therapy; pediatric
Acquired severe aplastic anemia (SAA) is a serious hematological disease associated with signficant morbidity and mortality and immune destruction of hematopoietic stem cells plays an important role in pathogenesis. Most important step for the treatment of SAA is early diagnosis and identification of full matched related or unrelated donor. If there is a full matched related donor available, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) will be the first treatment of choice and should be done quickly. If there is no matched related donor available immunospressive treatment (IST) would be the standard recommendation. However, the outcome of matched unrelated donor (MUD) HSCT for SAA have improved significantly over the past two decades, with many studies reporting similar results to matched related donor. For this reason, if a full matched unrelated donor is identified in a short period of time and the HSCT could be done without delay, MUD HSCT can be done as a first line treatment instead of IST. If there is no response to IST in 4 months, HSCT from full matced unrelatred or haploidentical donor should be done. Graft rejection, acute or chronic GVHD, decreased ferlility and early mortality remains the most important complications of HSCT. On the other hand, the problems with IST are failure to respond, delayed response, serious infections until to the response and for the long term relaps risk of %30 and clonal evoluation risk of 10-15%. Non-severe aplastic anemia (NSAA) is charactrerized by variable degrees and combination of cytopenia with limited data on management and outcome. For this reason treatment recommendations for NSAA are not very clear but generally CsA with or without ATG is recommended.
Keywords: Aplastic anemia; hematopoietic stem cell transplantation; immunosupressive therapy; pediatric
.: İşlem Listesi