.: PREFACE
ÖN SÖZ
PREFACE
Article Language: TR
Türkiye Klinikleri Yönetimi'nin, Tıbbi Genetik alanındaki birçok özel ve güncel konuların yer aldığı çalışmaların yayımlanmasına imkân tanıması biz genetik camiasını mutlu etmektedir. Editörlüğümde yayımlanacak olan 'Gen ve Hücre Tedavisinde Güncel Gelişmeler' başlıklı bu kitapta, bu alanda neredeyse ışık hızıyla ilerlemekte olan bilimsel gelişmeler yer almaktadır.
Bilindiği üzere; 'Gen Terapisi', genetik materyalin genellikle bir taşıyıcı veya vektör içinde transferini ve genin vücudun uygun hücrelerine alınmasını içerirken, 'Hücre Tedavisi', ilgili işleve sahip hücrelerin hastaya aktarılmasını içermektedir. Bu çerçevede, hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin sağlıklı bir kopyasıyla değiştirilebilmesi, düzgün çalışmayan mutasyona uğramış bir genin inaktive veya "knock out" edilebilmesi ya da bir hastalıkla savaşmaya yardımcı olmak için vücuda yeni bir genin aktarılabilmesi farklı 'Gen Terapi' yaklaşımları arasındadır. 'Hücre Tedavisi' yaklaşımı ise, prensibi temelde organ nakline benzese de, etkilenen organ yerine hastalıklı hücrenin sağlıklı hücre ile yer değiştirmesi esasına dayalıdır. Bu yaklaşım, kalıtsal veya edinilmiş bir hastalığın tedavisi için tüm hücrelerin bir hastaya infüzyonunu veya transplantasyonunu kapsar. Bu alanda özellikle kök hücrelerle yapılan çalışmalar çok önemli aşamalar kaydetmiş olup, birçok klinik uygulama alanı bulmuştur.
Mevcut gen terapisi araştırmaları; tedaviyi kemik iliği veya kan hücreleri gibi vücut hücrelerine hedefleyerek bireyleri tedavi etmeye odaklanmıştır. Bu tür tedaviler bir kişinin çocuklarına kalıtsal yolla aktarılamaz. Fakat günümüzde, yeni genom editleme teknolojilerinin de sayesinde, yumurta ve sperm hücrelerinin (germ hücrelerinin) de hedeflenebilmesi teorik olarak mümkündür. Ancak bu tür yaklaşımlar, yerleştirilen genin gelecek nesilleri etkilemesine izin vereceğinden, etik ve güvenlik sorunları da kuşkusuz gündeme gelmektedir. Bu sorunların ayrıntılarıyla irdelenmesi ve ilgili kuruluşlarca kuralların hazırlanması, bu alanın başarılı olmasında büyük önem taşımaktadır.
Gen ve hücreye dayalı tedaviler, çok çeşitli ciddi hastalıklar için yeni tedavi yöntemleri sağlama konusunda büyük umut vaat etmektedir. Bu bağlamda, hastalıkların biyolojisi ve hücresel mekanizmaların aydınlatılması ve hızla gelişen teknoloji sayesinde, gen ve hücre tedavileri rejeneratif ve immünoterapötik ilaçların geliştirilmesine olanak sağlayacaktır.
'Gen ve Hücre Tedavisinde Güncel Gelişmeler' kitabı, bu alanda önemli başarılar elde etmiş birçok bilim insanımızın katkılarıyla gerçekleşmiş olup, daha iyi, daha güncel ve daha verimli çalışmalara ışık tutabilmek amacını taşımaktadır. Dolayısıyla bu kitabın eğitimde, klinikte ve araştırmada önemli yer tutacağına ve yeni çalışmalar için temel oluşturacağına inanıyorum. Bu kitabın editörlüğünü vermelerinden dolayı, Türkiye Klinikleri yönetimine ve bütün dünyayı saran bu pandemi sürecinde, kitabın elinize geçmesi için azami gayret gösteren Türkiye Klinikleri Yazı İşleri'nin kıymetli ve sabırlı tüm çalışanlarıyla birlikte bu kitabı oluşturan tüm meslektaşlarıma emekleri için çok teşekkür ederim.
Faydalı olması dileklerimle, saygılarımla.
Prof. Dr. Gülseren BAĞCI
Editör
Bilindiği üzere; 'Gen Terapisi', genetik materyalin genellikle bir taşıyıcı veya vektör içinde transferini ve genin vücudun uygun hücrelerine alınmasını içerirken, 'Hücre Tedavisi', ilgili işleve sahip hücrelerin hastaya aktarılmasını içermektedir. Bu çerçevede, hastalığa neden olan mutasyona uğramış bir genin sağlıklı bir kopyasıyla değiştirilebilmesi, düzgün çalışmayan mutasyona uğramış bir genin inaktive veya "knock out" edilebilmesi ya da bir hastalıkla savaşmaya yardımcı olmak için vücuda yeni bir genin aktarılabilmesi farklı 'Gen Terapi' yaklaşımları arasındadır. 'Hücre Tedavisi' yaklaşımı ise, prensibi temelde organ nakline benzese de, etkilenen organ yerine hastalıklı hücrenin sağlıklı hücre ile yer değiştirmesi esasına dayalıdır. Bu yaklaşım, kalıtsal veya edinilmiş bir hastalığın tedavisi için tüm hücrelerin bir hastaya infüzyonunu veya transplantasyonunu kapsar. Bu alanda özellikle kök hücrelerle yapılan çalışmalar çok önemli aşamalar kaydetmiş olup, birçok klinik uygulama alanı bulmuştur.
Mevcut gen terapisi araştırmaları; tedaviyi kemik iliği veya kan hücreleri gibi vücut hücrelerine hedefleyerek bireyleri tedavi etmeye odaklanmıştır. Bu tür tedaviler bir kişinin çocuklarına kalıtsal yolla aktarılamaz. Fakat günümüzde, yeni genom editleme teknolojilerinin de sayesinde, yumurta ve sperm hücrelerinin (germ hücrelerinin) de hedeflenebilmesi teorik olarak mümkündür. Ancak bu tür yaklaşımlar, yerleştirilen genin gelecek nesilleri etkilemesine izin vereceğinden, etik ve güvenlik sorunları da kuşkusuz gündeme gelmektedir. Bu sorunların ayrıntılarıyla irdelenmesi ve ilgili kuruluşlarca kuralların hazırlanması, bu alanın başarılı olmasında büyük önem taşımaktadır.
Gen ve hücreye dayalı tedaviler, çok çeşitli ciddi hastalıklar için yeni tedavi yöntemleri sağlama konusunda büyük umut vaat etmektedir. Bu bağlamda, hastalıkların biyolojisi ve hücresel mekanizmaların aydınlatılması ve hızla gelişen teknoloji sayesinde, gen ve hücre tedavileri rejeneratif ve immünoterapötik ilaçların geliştirilmesine olanak sağlayacaktır.
'Gen ve Hücre Tedavisinde Güncel Gelişmeler' kitabı, bu alanda önemli başarılar elde etmiş birçok bilim insanımızın katkılarıyla gerçekleşmiş olup, daha iyi, daha güncel ve daha verimli çalışmalara ışık tutabilmek amacını taşımaktadır. Dolayısıyla bu kitabın eğitimde, klinikte ve araştırmada önemli yer tutacağına ve yeni çalışmalar için temel oluşturacağına inanıyorum. Bu kitabın editörlüğünü vermelerinden dolayı, Türkiye Klinikleri yönetimine ve bütün dünyayı saran bu pandemi sürecinde, kitabın elinize geçmesi için azami gayret gösteren Türkiye Klinikleri Yazı İşleri'nin kıymetli ve sabırlı tüm çalışanlarıyla birlikte bu kitabı oluşturan tüm meslektaşlarıma emekleri için çok teşekkür ederim.
Faydalı olması dileklerimle, saygılarımla.
Prof. Dr. Gülseren BAĞCI
Editör
As researchers in the field of Genetics, we are extremely happy to publish and read several specialized issues in Medical Genetics field, and we thank the Management of 'Türkiye Klinikleri' for giving us this opportunity. The book entitled 'Current Developments in Gene and Cell Therapy', which is published under my Editorship, includes current scientific topics that are developing nearly at the speed of light.
While 'Gene Therapy' involves the transfer of genetic material via a carrier vector and the take-up of the gene by the appropriate cells of the body, 'Cell Therapy' involves the transfer of specialized cells into the patient to replace the damaged cells/tissues. In this context, replacing a disease-causing mutated gene with a healthy copy, inactivating or "knocking out" a mutated gene that is functioning improperly, or introducing a new gene into the body to help fight a disease are among 'Gene Therapy' approaches. While similar to organ transplantation in principle, the 'Cell Therapy' approach is based on the process of replacing the diseased cell with a healthy cell. This treatment involves the infusion or transplantation of whole cells into a patient for the treatment of an inherited or acquired disease. To this end, especially studies with stem cells have made very important progress and have found many clinical applications.
Current gene therapy research is focused on treating individuals by targeting the therapy to the cells of the body, such as bone marrow or blood cells. This type of gene therapy cannot be passed on to a person's children. With the new developments in genome editing technologies, it is now theoretically possible to target egg and sperm cells (germ cells). However, this allows the inheritance of the inserted gene to future generations and poses important ethical and safety issues. Identifying and solving these issues, and preparation of guidelines and rules by the relevant authorities are of utmost importance for the future success of this field.
Gene- and cell-based therapies hold great promise in providing novel treatments for a wide variety of serious diseases. With better understanding of the biology of diseases and cellular mechanisms and the rapidly developing technologies, these approaches will enable the development of regenerative and immunotherapeutic drugs for diseases.
The book of 'Current Developments in Gene and Cell Therapy' has been realized with the contributions of many successful scientists and aims to foster more up-to-date and fruitful studies in this field. I believe that it will have an important place in education, clinics and research, and form the basis of new studies. Therefore, I sincerely thank the Türkiye Klinikleri management for giving me the opportunity to be the Editor of this book, the Türkiye Klinikleri Editorial Service for exerting maximum effort to prepare this book during a pandemic affecting the whole world, and my colleagues for their precious contributions.
I hope it will be useful, best regards.
Prof. Dr. Gülseren BAĞCI
Editor
While 'Gene Therapy' involves the transfer of genetic material via a carrier vector and the take-up of the gene by the appropriate cells of the body, 'Cell Therapy' involves the transfer of specialized cells into the patient to replace the damaged cells/tissues. In this context, replacing a disease-causing mutated gene with a healthy copy, inactivating or "knocking out" a mutated gene that is functioning improperly, or introducing a new gene into the body to help fight a disease are among 'Gene Therapy' approaches. While similar to organ transplantation in principle, the 'Cell Therapy' approach is based on the process of replacing the diseased cell with a healthy cell. This treatment involves the infusion or transplantation of whole cells into a patient for the treatment of an inherited or acquired disease. To this end, especially studies with stem cells have made very important progress and have found many clinical applications.
Current gene therapy research is focused on treating individuals by targeting the therapy to the cells of the body, such as bone marrow or blood cells. This type of gene therapy cannot be passed on to a person's children. With the new developments in genome editing technologies, it is now theoretically possible to target egg and sperm cells (germ cells). However, this allows the inheritance of the inserted gene to future generations and poses important ethical and safety issues. Identifying and solving these issues, and preparation of guidelines and rules by the relevant authorities are of utmost importance for the future success of this field.
Gene- and cell-based therapies hold great promise in providing novel treatments for a wide variety of serious diseases. With better understanding of the biology of diseases and cellular mechanisms and the rapidly developing technologies, these approaches will enable the development of regenerative and immunotherapeutic drugs for diseases.
The book of 'Current Developments in Gene and Cell Therapy' has been realized with the contributions of many successful scientists and aims to foster more up-to-date and fruitful studies in this field. I believe that it will have an important place in education, clinics and research, and form the basis of new studies. Therefore, I sincerely thank the Türkiye Klinikleri management for giving me the opportunity to be the Editor of this book, the Türkiye Klinikleri Editorial Service for exerting maximum effort to prepare this book during a pandemic affecting the whole world, and my colleagues for their precious contributions.
I hope it will be useful, best regards.
Prof. Dr. Gülseren BAĞCI
Editor
.: Process List